- AZ, IL-33 항체 '토조라키맙' COPD 후기 임상서 강력한 결과
아스트라제네카(AstraZeneca)의 IL-33 억제제 토조라키맙(tozorakimab)이 만성폐쇄성폐질환(COPD) 후기 임상 오베론(Oberon)과 타이타니아(Titania)에서 강력한 결과를 내놓으며 FDA 우선심사를 확보함.
데이터는 바르셀로나 유럽호흡기학회(ERS) 2026 학회에서 상세 공개됨. 300mg를 4주마다 1회 투여한 결과, 표준 흡입치료에도 악화를 겪던 흡연 경험자 대상 중등도-중증 악화를 오베론에서 29%, 타이타니아에서 34% 감소시켰고, 전체 인구에서는 각각 30%와 29% 줄임.
혈중 호산구 수치가 가장 높은 군에서 43%, 중간군 23%, 최저군 34% 감소를 기록함. 통합 분석에서 기도를 막는 점액전 점수 감소도 광범위 COPD 인구에서 처음 확인됨.
R&D 총괄 샤론 바(Sharon Barr)는 이를 회사의 과학적 성공 사례로 칭하며, IL-33이 ST2와 RAGE 경로의 EGFR 양쪽으로 신호한다는 자사 발견을 강조하고 두 경로를 모두 차단하도록 분자를 재설계한 것으로 설명함.
바는 이 데이터가 미충족 수요가 큰 임상계에 매우 설득력이 있을 것이라 덧붙임. 사노피(Sanofi)와 리제네론(Regeneron)의 듀피젠트(Dupixent)와 달리 전 호산구 범위에서 효과를 보임. 경쟁 후보들이 잇따라 실패한 가운데 회사는 매출 전망을 기존 30억-50억 달러에서 50억 달러 이상으로 상향함.
- 스파이어 항IL-23 항체, 5개월 만에 세 번째 IBD 성공
스파이어(Spyre Therapeutics)의 항IL-23 항체 SPY003이 궤양성대장염(UC) 환자 44명 대상 2상 스카이라인(Skyline) 시험 파트A에서 1차 및 2차 평가변수를 충족함.
발표에 따르면 SPY003은 12주차까지 로바츠 조직병리지수(RHI) 점수를 기저 대비 10점 감소시켰고, 수정 메이오 점수 기준 임상적 관해 20%, 내시경 개선 30%를 나타냄.
이번 성과로 스파이어는 4월 SPY001(항α4β7), 6월 SPY002(항TL1A) 성공에 이어 5개월 만에 세 번째 IBD 판독을 내놓음.
카메론 터틀(Cameron Turtle) CEO는 세 건 모두 계열 최고 잠재력을 지닌다며 조합이 현 표준치료를 유의미하게 능가할 수 있다고 밝히고 2027년 병용 데이터 공개를 예고함.
참가자 44명 중 19명이 치료 관련 이상반응을 겪었으나 투여 중단은 없었고, 중대 이상반응 3건도 약물과 무관으로 분류됨. SPY003은 반감기 연장 단클론항체로 크론병 등으로도 확장 가능함.
경쟁 시장에는 다케다(Takeda)의 엔티비오(Entyvio), 애브비(AbbVie)의 스카이리치(Skyrizi)와 린버크(Rinvoq), 존슨앤드존슨(J&J)의 트렘피어(Tremfya) 등이 있음.
머크(Merck)도 2023년 110억 달러 프로메테우스(Prometheus) 인수로 확보한 항TL1A 항체 툴리소키바트 3상 데이터를 최근 내놓음.
- 파바리스, 경구용 'HAE 신약' 두 번째 3상 성공으로 FDA 승인 기대
파바리스(Pharvaris)의 경구 브래디키닌 B2 수용체 길항제 듀크릭티반트(deucrictibant)가 두 번째 3상 챕터-3(CHAPTER-3) 시험에서 성공하며 유전성혈관부종(HAE) 치료제로서 입지를 강화함.
스위스 소재 이 기업은 40mg 1일 1회 서방형 제제를 위약과 비교해 HAE 1형, 2형, 정상 C1 억제제형 등 85명을 대상으로 평가했고, 24주 후 월간 발작률을 83% 감소시켜 1차 평가변수를 충족함. HAE 1형 또는 2형 환자 80명만 보면 감소폭은 87%로 커짐.
온디맨드 약물 사용 발작 수, 중증 발작 수, 증상 없는 시간 비율 등 2차 평가변수도 모두 달성함.
7월 즉시방출형 제제를 발작 치료용으로 FDA에 신청했고 결정일은 2027년 4월 23일이며, 승인 시 칼비스타(KalVista)의 엑털리(Ekterly) 대안이 됨.
예방요법 NDA도 2027년 상반기 제출 계획임. 베른트 모디그(Berndt Modig) CEO는 회사와 커뮤니티의 이정표적 순간이라 평하며 두 제형으로 온디맨드와 예방을 아우르겠다고 밝힘.
발표 후 주가는 금요일 종가 35.25달러 대비 14% 오른 41.44달러에 거래됨. 회사는 이 약물이 주사제급 효능과 우수한 내약성을 갖춘 최초이자 유일한 경구 옵션이 될 수 있다고 봄.
인텔리아(Intellia)도 유전자편집 치료제 론보구란 지클루메란으로 올해 3상에 성공한 바 있음.
- BMS, GPRC5D CAR-T 다발골수종 중추 임상 1차 지표 달성
브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)의 GPRC5D 표적 CAR-T 세포치료제 알로-셀(arlo-cel, arlocabtagene autoleucel)이 다발골수종 중추 임상에서 1차 평가변수를 충족함.
면역조절제, 프로테아좀 억제제, 항CD38 요법, BCMA 표적치료를 이미 받은 환자를 대상으로 한 단일요법 퀸테센셜(Quintessential) 시험에서 전체반응률(ORR) 목표를 달성했고, 핵심 2차 평가변수인 완전관해율도 충족함.
BCMA 표적치료에 재발한 환자에게 다른 표적이 필요하다는 미충족 수요를 겨냥함. 구체 수치는 아직 미공개이며 회사는 향후 학회에서 발표할 예정임.
이는 존슨앤드존슨(J&J)의 GPRC5DxCD3 이중항체 탈베이(Talvey, ORR 72%)에 도전하는 행보임. 초기 데이터는 알로-셀이 표적외 이상반응의 빈도와 중증도, 지속기간을 낮출 수 있음을 시사함.
BMS는 1-3차 치료 경험 환자 대상 3상을 진행 중이며 2028년 데이터 공개를 예상하고, 퀸테센셜을 활용한 승인 신청 가능성도 언급함.
FDA가 CAR-T 개발사에 기존 치료 대비 우월성 입증을 요구한 가운데, 애브비(AbbVie), 아스트라제네카(AstraZeneca), 레전드 바이오텍(Legend Biotech), 사노피(Sanofi)도 GPRC5D에 투자했고, J&J는 BCMA와 GPRC5D를 동시 겨냥하는 삼중특이 항체도 파이프라인에 둠.
- 노바티스 델-데시란 3상 실패, 120억 달러 아비디티 인수 타격
노바티스(Novartis)의 델-데시란(del-desiran)이 3상 하버(Harbor) 시험에서 1차 평가변수 충족에 실패하며, 120억 달러에 인수한 아비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)에 큰 타격을 안긴 것으로 평가됨.
항체-올리고뉴클레오타이드 접합체인 이 약물은 희귀 근육소모성 질환인 근긴장성이영양증 1형(DM1) 대상 159명 시험에서 영상 손 개방 시간(vHOT) 개선에서 위약 대비 통계적으로 유의하지 않았음. 8주마다 7회 투여로 지연된 근육 이완을 평가함.
이 실패로 노바티스는 하반기 세 건의 판독 중 1승 2패를 기록했고, 화요일 프리마켓에서 주가가 금요일 종가 159.99달러 대비 12.5% 내린 139.98달러에 거래됨.
앞서 랩시도(Rhapsido)는 재발성 다발성경화증에서 성공했으나 펠라카르센(pelacarsen)은 심혈관 시험에 실패함. 회사는 2차 평가변수와 탐색 분석의 임상 활성 근거를 들어 전체 데이터를 분석하고 보건당국과 다음 단계를 논의할 방침임.
델-데시란은 최대 연매출 60억 달러로 아비디티 인수에서 가장 큰 기회이자 핵심이었음. 구겐하임 증권은 하버 판독 성공이 아비디티 딜 정당화에 결정적이라고 평했음.
회사는 뒤센근이영양증 대상 델파시바트 조타디르센 가속승인 신청과 FSHD 대상 델파시바트 브락슬로시란 프로그램도 보유함.
- 인히브릭스 OX40 작용제, 두경부암 PFS 9.6개월로 내구성 입증
인히브릭스(Inhibrx Biosciences)의 OX40 작용제 INBRX-106이 2상 헥사곤(HexAgon) 시험에서 무진행생존기간(PFS) 중앙값 9.6개월을 기록하면서 내구성을 명확히 입증함.
치료 경험이 없는 전이성 또는 절제 불가 재발성 두경부 편평세포암(HNSCC) 환자 68명 전원이 높은 PD-L1 발현을 보였고, 머크(Merck)의 키트루다(Keytruda) 단독 또는 6가 OX40 작용제와의 병용을 받음.
8월 19일 컷오프 기준 병용군 객관적반응률(ORR)은 48.3%로 키트루다 단독 26.5%의 거의 두 배였고 1차 평가변수를 충족함. 병용군 PFS 9.6개월은 단독군 4.9개월을 앞섰고 6개월 PFS율은 각각 72.4%, 42.8%였음.
HPV 양성 환자 병용군 ORR은 80%에 달했고 PFS 중앙값은 미도달임. 마크 라페(Mark Lappe) CEO는 데이터 성숙도가 커졌다며 약물 내구성에 의문이 없다고 밝힘. 회사는 HPV 양성 구인두암 환자 50명을 추가해 가속승인 경로를 노리며, 이전 2가 설계의 실패 원인을 6가 설계로 극복한 것으로 봄.
라페는 HPV 양성 데이터가 매우 인상적이어서 FDA가 2상 데이터만으로 혁신치료제 지정과 가속승인을 검토할 수 있다고 봄. 머크, 독일 머크 KGaA, 일본 오노(Ono) 등이 인수 관심을 보인 것으로 전해짐.
- 문워크, 7000만달러 재무장하고 RNAi 비만 치료 도전
문워크 바이오사이언스(Moonwalk Biosciences)가 화요일 7000만달러 규모 시리즈 B 투자 유치와 함께 RNA 간섭(RNAi) 기반 비만 치료 청사진을 공개함.
2024년 후성유전체 표적 발굴을 내걸고 아크 벤처, 코슬라 벤처스 등의 지원으로 출범했으나, RNAi가 임상 진입이 더 빠르다고 판단해 방향을 진화시켰다고 CEO 알렉스 아라바니스가 밝힘.
초기 후성유전체로 표적을 찾았으나, 문제 단백질 생성 전 유전자를 잠재우는 RNAi로 전환함.
올해 초 중국 쑤저우 시란 바이오테크(Suzhou Siran Biotechnology)에서 기술을 라이선스해 체지방을 표적하는 소간섭 RNA(siRNA) 파이프라인을 개발 중임. 선도 후보물질 MW101을 2027년 말까지 인체 시험에 진입시킬 계획이며, 이후 여러 siRNA 비만 및 심대사 질환 치료제를 이어갈 방침임.
GLP-1 계열 식욕억제제와 달리 대사와 지방분해를 촉진하는 기전으로 위장관 부작용 회피와 근육 보존 이점을 주장함.
경쟁사로는 IPO를 신청한 아다엑스(ADARx), 간을 표적하며 중기 시험 중인 웨이브 라이프 사이언스(Wave Life Sciences)가 있음. 웨이브 약물은 앞선 시험서 지방과 허리둘레 감소를 보였으나 투자자 기대에는 못 미침.
- 브레인차일드, 1억1600만달러로 소아 뇌암 세포치료 개발
브레인차일드 바이오(BrainChild Bio)가 화요일 1억1600만달러 규모 벤처 투자를 유치했다고 발표함.
시애틀 아동병원 연구에서 3년 전 분사한 이 회사는 소아 희귀 뇌암을 겨냥한 CAR-T 세포 치료제 두 종을 개발 중임.
성인 대비 시장이 작은 소아암에 집중하는 점이 이례적이나, 최고과학책임자 마이클 젠슨은 뇌가 세포 직접 투여를 견디지 못한다는 편견에 도전한다고 밝힘.
선도 후보 BCB-276은 치명적 뇌간 종양인 미만성 뇌교신경교종(DIPG)에서 임상 2상 진행 중이며, 다수 종양에 과발현되는 단백질 B7-H3를 표적함. DIPG는 미국서 연 300명 소아에 발생하고 대부분 진단 2년 내 사망하며, 2상 1차 완료는 2028년 예정임.
화학요법 전처치가 불필요해 반복 투여가 가능하고 세포가 뇌에 머물러 사이토카인 방출증후군 등 전신 부작용 위험을 낮추며, 젠슨은 혈액뇌장벽이 아군이라 표현함.
두 번째 후보 BCB-214는 가장 흔하고 치명적 뇌암인 교모세포종에서 B7-H3 등 표적 3종을 겨냥한 전임상 단계로 내년 인체 시험 예정이며, 면역억제 환경에서 세포 기능을 돕는 요소를 갖춤.
CEO 스티븐 브루거는 소아 프로그램 자금 조달이 늘 더 어려웠다며 아쉬움을 토로함. 시리즈 A에는 시애틀 아동병원과 워싱턴 연구재단 벤처 부문 등이 참여했고 익명 가족 재단이 주도함.
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