26.09.23. 글로벌 바이오텍 동향

- 노바티스, 중국 붐레이서 RPT 9억달러 규모 딜

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노바티스(Novartis)가 중국 쑤저우 소재 붐레이 테라퓨틱스(BoomRay Therapeutics)의 전임상 방사성의약품(RPT)를 9억달러 규모로 사들임

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선급금과 개발·허가·매출 마일스톤을 합쳐 최대 9억달러이며 향후 순매출 로열티도 가능함.

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대상 프로그램의 표적·동위원소·적응증은 미공개임.

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붐레이 파이프라인은 불소-18 뇌종양 진단제와 FAP·넥틴-4(Nectin-4) 고형암 치료제를 앞세움.

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이번 계약은 노바티스가 7월 중기 RPT를 데이터 부진으로 중단한 직후임.

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- 셀덱스, cKIT 항체 만성두드러기 3상 두 건 모두 성공

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셀덱스(Celldex)가 치료 불응 만성 자발성 두드러기(CSU) 대상 바르졸볼리맙(barzolvolimab) 3상 Embarq CSU1·CSU2에서 1차·주요 2차평가변수를 충족함.

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약물은 비만세포의 KIT 수용체를 억제하는 단클론항체임.

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전 세계 1,939명을 등록해 부하용량 뒤 150㎎ 4주 간격 또는 300㎎ 8주 간격으로 52주 투여하거나 위약을 24주 투여함.

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12주차 주간 두드러기 활성점수(UAS7)가 유의하게 개선됐고, 12·24주차 완전반응률도 위약 대비 높았음.

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졸레어(Xolair, omalizumab) 저항 하위군에서도 150㎎군의 12주 완전반응이 55.3%·41.7%(위약 9.3%·15.1%)로 나타남.

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아나필락시스는 2건, 전체 중단률은 약 16%임. 52주 추적 후 2027년 FDA 신청을 계획함. 같은 약물은 결절성양진 2상에서 실패한 바 있음.

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- 암젠 다조달리베프, 쇼그렌 3상 성공

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암젠(Amgen)이 중등도~중증 쇼그렌병(Sjögren's disease) 651명 대상 OASIZ 301 3상에서 CD40 리간드 표적 융합단백 다조달리베프(dazodalibep)가 48주 시점에 EULAR 쇼그렌 질병활성지수(ESSDAI)를 위약 대비 유의하게 개선해 1차평가변수를 충족했다고 밝혔음.

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흔한 이상반응은 경중등 비염, 요로감염, 고혈압, 주입관련반응임. 상세 수치는 학회 발표 예정임.

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FDA 승인 적응증이 없는 질환이며 증상은 주로 소염제로 관리됨. 전신활성은 약하고 증상은 비슷한 환자를 모은 OASIZ 303과 장기연장시험이 진행 중임.

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윌리엄블레어는 두 3상 모두 성공해야 허가 가능성이 있다고 봄.

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약물은 아스트라제네카(AstraZeneca)에서 비엘라(Viela Bio)를 거쳐 호라이즌(Horizon) 인수로 암젠에 넘어옴.

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- 버텍스, APOL1 저해제 '이나삽린' 신장병(AMKD) 2b상서 단백뇨 감소

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버텍스(Vertex)가 APOL1 매개 신장병(AMKD) 추가 집단 대상 2b상 Amplified에서 이나삽린(inaxaplin)의 긍정 결과를 발표함.

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경도 단백뇨 AMKD 22명과 제2형 당뇨 동반 AMKD 17명을 등록함. 13주차 요중 알부민/크레아티닌비(UACR)가 각각 평균 42.7%, 17.3% 감소함.

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요단백/크레아티닌비(UPCR)는 44.7%, 25.4% 줄었음.

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중증 단백뇨·동반질환 없는 집단을 모은 2/3상 Amplitude는 등록을 마쳤고 내년 초 중간분석으로 신속승인 신청을 검토함.

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이나삽린은 APOL1 채널 저해제이며 메이즈(Maze Therapeutics) MZE829와 경쟁 구도임.

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- 오츠카·아이오니스 ALS약, 3상 1차변수 충족

오츠카(Otsuka)와 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)의 FUS 유전자 변이 ALS(FUS-ALS) 치료제 후보물질 '울레프네르센(ulefnersen)'이 임상3상에서 1차평가변수를 충족함.

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임상에서는 89명을 등록했고 1차분석 73명에서 72주 기능장애·생존(ALSFRS, 구조치료, 무호흡보조 생존)이 위약 대비 유의하게 나음.

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신경퇴행 바이오마커 변화와 사망·영구호흡·구조·진행철회까지의 시간도 2차변수에서 우위임. 이상반응은 대체로 경중등임.

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FUS-ALS는 전체 ALS의 약 0.6%이며 소아·청소년에서 비중이 높고 증상 후 1~2년 내 호흡부전이 흔함.

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- AI 신약 아이앰빅, 나스닥 IPO 추진

엔비디아(Nvidia) 등 대형 제약과 제휴한 AI 바이오 아이앰빅 테라퓨틱스(Iambic Therapeutics)가 SEC에 나스닥 IPO를 위한 기업공개 서류를 냄.

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경구용 뇌투과 HER2 저해제 IAM1363이 리드에셋임. 진행성 HER2 변이 고형암 1상 중이고 2027년 초 등록시험 개시를 계획함.

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IAM217(KIF18A)과 IAM-C1(CDK2/4)도 임상 진입 예정임.

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- 바이킹, GLP-1/GIP 비만 월1회 유지요법서 감량분 최대 90% 유지 "주가 급등"

바이킹 테라퓨틱스(Viking Therapeutics)가 비만 후보의 유지요법 갱신 데이터를 내놓자 주가가 급등함.

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VK2735-102 유지요법 연구에서 주 1회 21주 감량 유도 후, 12주간 격주·월 1회·주 1회 또는 위약으로 전환한 결과임.

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그 결과 격주 10mg군(n=12)은 기존 감량분의 97%, 월 1회 17.5mg군(n=11)은 90% 유지. 위약군은 감량분의 61%만 유지했음. 그만큼 요요가 덜 온다는 의미.