- BMS, 폐섬유증·신경내분비종양 3상 2건 동시 성공
브리스톨마이어스스퀴브(BMS)가 특발성 폐섬유증(IPF)과 위장관췌장 신경내분비종양(GEP-NET) 3상 2건에서 1차 평가변수를 충족했다고 발표했음.
Aloft-IPF 시험에서 LPA1 길항제 아드밀파란트(admilparant) 60mg은 52주 시점 강제폐활량에 통계적으로 유의한 효과를 보였으나 120mg은 유의성 기준을 넘지 못했음.
회사는 세부 데이터를 아직 공개하지 않았고 허가 신청을 위해 규제당국과 협의할 계획임. 이상반응으로 인한 중단은 위약과 비슷했으며, 윌리엄블레어(William Blair)는 경영진이 급성 간손상 사례가 120mg군에서 나왔고 판정위원회가 시험약과 관련성이 낮다고 판단했다고 확인했다고 전했음.
Action-1 시험에서는 악티늄-225를 싣는 방사성의약품 RYZ101이 계획된 중간분석에서 표준치료 대비 무진행생존기간을 유의하게 늘렸음. 이 시험은 루테튬-177 치료 후 진행한 환자를 대상으로 해 노바티스(Novartis) 루타테라(Lutathera) 이후 선택지를 노림.
엘리퀴스(Eliquis)와 옵디보(Opdivo)가 2분기 매출의 절반 이상을 차지하지만 2028년 미국 독점권이 끝날 수 있어 두 약물이 성장 동력으로 주목됨. BMS 주가는 개장 직후 3.5% 올랐다가 1시간 뒤 전 거래일 대비 3% 하락했음.
- 머크, 삼중타깃 신약 '레미그로미그' DME 2b/3상 세부데이터 "상업화 우려"
머크(Merck & Co)가 당뇨병성 황반부종(DME) 치료 후보 레미그로미그(remigromig)의 2b/3상 Brunello 전체 데이터를 미국안과학회(AAO) 2026 연례회의에서 공개했음.
머크는 2024년 아이바이오텍(Eyebiotech)을 선급금 13억달러에 인수하며 이 삼중특이 약물을 확보했음.
지난달 머크는 레미그로미그가 루센티스(Lucentis, 라니비주맙) 대비 비열등성을 보였다고 밝혔으나 수치를 공개하지 않았음.
이번 발표에서 증식성 당뇨망막병증은 레미그로미그 0.5mg군 6.7%, 0.8mg군 6.1%로 루센티스군 0.9%보다 많았고, 이상반응으로 인한 중단도 4.9%, 4.5%로 대조군 0.9%를 웃돌았음.
1년 뒤 시력검사(BCVA) 평균 개선은 각각 9.1자, 8.7자로 루센티스 11.8자에 못 미쳤고 2차 평가변수에서 우월성을 보인 항목도 없었음.
머크는 레미그로미그가 신생혈관 억제보다 혈관-망막 장벽 복구에 초점을 둬 질환의 자연 진행이 반영됐을 수 있다며 추가 분석 중이라고 밝혔음.
BMO캐피털마켓(BMO Capital Markets)은 경쟁 잠재력이 제한적이라고 평가했음.
머크연구소 딘 리(Dean Li) 사장은 20여년 만에 항VEGF와 대등한 결과를 낸 첫 새 기전이라고 강조했음. 또 다른 2b/3상은 진행 중임.
- 파킨슨 세포치료 애스펀·이중항체 밤부사 IPO 추진
파킨슨병 세포치료제 개발사 애스펀 뉴로사이언스(Aspen Neuroscience)와 이중항체 바이오텍 밤부사 테라퓨틱스(Bambusa Therapeutics)가 금요일 미국 증권거래위원회(SEC)에 상장 서류를 제출했음.
두 회사 모두 공모 주식 수와 가격은 아직 정하지 않았음.
애스펀의 자가 치료제 사사인프로셀(sasineprocel)은 환자 피부세포를 줄기세포로 바꾼 뒤 신경세포로 분화시켜 뇌에 이식하는 방식이며, 3월 1/2a상에서 1년 뒤 증상 조절과 운동 기능, 삶의 질이 개선됐음. 공모 자금은 1/2a상 지속과 3상 착수, 백질이영양증 대상 자가 미세아교세포 치료제에 쓰일 예정이며 이 치료제는 2027년 하반기 임상 진입이 목표임.
2024년 5월 설립된 밤부사는 시리즈 A 9천만달러를 유치했고 6월 말 현금은 7150만달러였음.
주력 후보 BBT001은 IL-4R알파와 IL-31을 동시에 겨냥하는 장기지속형 이중항체로 아토피피부염 2b상 진입에 공모 자금을 우선 쓸 계획임.
7월 공개된 1상 예비 데이터에서 17명 중 위약 보정 82%가 6주차 습진 중증도 50% 이상 개선을 보였음.
- 미럼, 리브말리 세 번째 희귀 간질환 적응증 3상 성공
미럼 파마슈티컬스(Mirum Pharmaceuticals)가 회장 담즙산 수송체(IBAT) 억제제 리브말리(Livmarli)의 3상 Expand 시험에서 1차 평가변수와 2차 평가변수 5개를 모두 충족했다고 발표했음.
시험은 초희귀 담즙정체성 간질환으로 인한 담즙정체성 소양증 환자 52명(소아 46명, 성인 6명)을 대상으로 20주간 진행됐음. 리브말리군은 가려움 중증도 점수가 1.81점 개선돼 위약군 0.83점보다 컸고, 혈청 담즙산은 70.1% 감소해 위약군 3.5%와 차이를 보였음.
담도폐쇄증 하위군에서는 가려움 점수가 2.16점 개선돼 위약 1.01점을 앞섰고 소양증 개선 일수 비율도 96.4%로 위약 52.2%보다 높았음.
새로운 안전성 신호는 없었음. 리브말리는 이미 알라질 증후군과 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC) 소양증에 허가돼 있으며, 미럼은 2027년 상반기 적응증 확대 신청을 계획임. 2025년 리브말리 매출은 3억6천만달러로 전년 대비 69% 늘었음.
세 번째 적응증을 확보하면 적응증 2개인 입센(Ipsen)의 바이리베이(Bylvay)보다 우위에 설 수 있음. 미럼은 8월 진행성 골화성 섬유이형성증(FOP) 승인, 9월 브렐로비투그(brelovitug)의 D형 간염 3상 성공에 이어 성과를 이어가고 있음.
- 아스트라제네카, 에프짐포타제 알파 3상 실패 세부 공개
아스트라제네카(AstraZeneca) 희귀질환 부문 알렉시온(Alexion)이 저인산효소증(HPP) 효소대체요법 후보 에프짐포타제 알파(efzimfotase alfa, ALXN1850)의 HICKORY 3상 세부 결과를 미국골대사학회(ASBMR) 2026 연례회의에서 발표했음.
보도자료에 따르면 스트렌직(Strensiq) 치료 경험이 없는 12세 이상 환자에서 25주 6분 걷기 검사 개선 차이는 위약 대비 17.05m였으나 통계적 유의성(p=0.1675)은 확보하지 못했음.
회사는 성인 발병 HPP 위약군의 예상보다 좋은 결과가 주된 원인이라고 설명했음. 사후 분석에서 최소 임상 의미 개선(청소년 43m, 성인 31.1m)에 도달한 비율은 45.2%로 위약 30.0%보다 높았음.
피로 척도(FACIT-Fatigue)는 5.74점 차이로 명목상 유의했고 다른 핵심 2차 평가변수도 수치상 시험약에 유리했음.
소아 발병 HPP 하위군에서는 6분 걷기 차이가 35.6m로 명목상 유의했으며, 성인 발병 하위군에서는 하지 기능 척도와 피로 척도가 개선됐음.
통합 분석에서 주사 부위 반응 연간 발생률은 스트렌직 등록 시험보다 5배 낮았고 주사 부위 반응 없는 날이 중앙값 98.8%였음.
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