- 래포트, 양극성 조증 2상 성공 But, 효능은 목표 미달
래포트 테라퓨틱스(Rapport Therapeutics)의 양극성 조증 2상이 1차 평가변수를 충족해 RAP-219를 다적응증 블록버스터로 키우려는 노력에 힘을 보탰으나, 효과 크기는 회사와 애널리스트가 사전에 목표로 삼은 수준에 못 미쳤음.
TARPγ8을 표적하는 저분자 RAP-219는 국소 발작 환자 대상 3상이 진행 중임. 2상에서 RAP-219는 3주차 영 조증 평가척도(YMRS) 총점에서 위약 대비 3.1점 개선을 보였고 통계적으로 유의했음.
그러나 아베 시세이(Abe Ceesay) CEO가 지난달 임상적으로 의미 있는 기준으로 언급한 위약 대비 4점 개선에는 미치지 못했으며, 기존 약물은 4~7점 개선을 보였다고 CEO가 덧붙인 바 있음.
그럼에도 시세이는 화요일 투자자 콜에서 결과가 임상적 의미의 기준을 분명히 충족했고 2차 평가변수와 YMRS 개별 항목에서도 뒷받침됐다고 밝혔음.
윌리엄 블레어(William Blair) 애널리스트들은 효과 크기 논쟁이 있겠지만 치료군의 기저 대비 42% 개선은 승인 약물 범위 안에 있다고 평가하며, RAP-219를 4개 적응증으로 올해 43억달러 매출이 예상되는 애브비(AbbVie)의 브레일라(Vraylar)에 비교했음.
래포트는 내년 3상 시작을 계획하며, 넓은 적응증 확보는 장기 안전성·내약성 데이터에 달려 있음.
- 화이자, CXCR5 항체 ITP 2상 '사업상 결정'으로 중단
화이자(Pfizer)가 자가면역 혈액질환 대상 CXCR5 항체 PF-06835375의 2상 시험을 중단했음.
이 약물은 2022년 시작된 원발성 면역 혈소판감소증(ITP) 환자 61명 대상 2상에서 평가되고 있었음.
화이자는 사업상 결정에 따라 종료됐으며 안전성 우려에 근거한 결정은 아니라고 확인했음.
ITP는 혈소판 수가 낮아지는 자가면역 질환으로, 노바티스(Novartis)도 B세포 고갈 항체 이아날루맙을 ITP에서 평가했으나 효능 입증에 어려움을 겪었음.
CXCR5는 미만성 거대 B세포 림프종 등 혈액암에서 발현되지만 정상 조직에서는 발현이 적어 일부 개발사가 표적으로 탐색해 왔음.
- GSK, 만성 B형간염 치료제 '힙사고' FDA 승인
만성 B형간염 치료용 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)가 FDA 승인을 받은 것은 처음임. 해당 약물은 힙사고(베피로비르센)란 제품으로 시판 예정
힙사고는 HBV가 단백질을 만들기 위해 사용하는 RNA를 선택적으로 분해하는 기전임.
임상에서는 투여군 24%가 기존 치료 중단 기준을 충족했으며, 19%는 모든 치료 중단 24주 후에도 바이러스 억제·HBsAg 미검출 유지
특히 주목할만한 것은 기존 장기 항바이러스제 중심 치료에서 일부 환자의 ‘기능적 완치’ 가능성을 제시한 첫 FDA 승인 사례라는 점.
GSK는 연간 20억파운드 이상의 매출을 예상하며, 파트너사인 아이오니스는 승인 마일스톤을 수령할 예정
- 앰브로스, 화이자가 떠난 AM-파마를 최대 1.81억달러에 인수
영국 희귀질환 전문기업 앰브로스 헬스케어(Ambrose Healthcare)가 네덜란드 바이오텍 AM-파마(AM-Pharma)를 최대 1억6100만유로(1억8100만달러)에 인수했음.
화이자(Pfizer)는 2015년 8750만달러를 내고 AM-파마 지분과 인수 옵션을 확보했으나 패혈증 연관 급성 신손상 후보 일로포타제 알파(ilofotase alfa)의 2상 데이터를 본 뒤 손을 뗐음.
AM-파마는 이후 다른 투자자로부터 1억6300만유로를 모아 3상을 진행했지만 실패해 인력을 줄이고 다른 적응증으로 방향을 바꿨음.
이번 거래는 선급금과 저인산효소증(HPP) 적응증 상업화 마일스톤으로 구성됨. HPP는 뼈 무기질화에 필수적인 효소가 결핍되는 희귀 유전질환으로, AM-파마는 2023년 1/2상에서 관련 바이오마커 효과를 확인했음.
다만 기존 데이터 대부분은 HPP 외 적응증에서 나왔으며, 심장수술 후 신장 손상 예방 중기 시험(271명)에서는 신기능 개선 효과가 없었음. 일로포타제 알파는 렌자프라이드, VAL401에 이은 앰브로스의 세 번째 후보물질이며, 앰브로스는 AM-파마의 유럽 규제·품질·과학 인프라도 활용할 계획임.
- 암젠·AZ, TSLP 항체 '테즈스파이어' 호산구성 식도염 3상 상세 결과 공개
아스트라제네카(AstraZeneca)와 암젠(Amgen)이 여름 톱라인 성공에 이어 TSLP 항체 테즈스파이어(Tezspire)의 호산구성 식도염(EoE) 3상 상세 결과를 공개하고 세 번째 적응증 허가 신청을 준비함.
이는 2022년 EoE 첫 승인을 받은 사노피(Sanofi)·리제네론(Regeneron)의 듀피젠트(Dupixent)에 대한 첫 주요 도전이 될 전망임.
바르셀로나 유럽소화기학회 주간에서 발표된 3상 크로싱(Crossing) 시험에서 테즈스파이어 210mg과 420mg 투여군의 24주차 조직학적 관해율은 각각 64.8%와 68.9%였고 위약군은 3.5%였음
연하곤란 증상 설문(DSQ)에서 고용량군은 22점 감소해 위약군 14.7점을 웃돌았고, 효과는 핵심 2차 평가변수를 통해 1년간 유지됐음.
내시경 소견에서도 24주와 52주에 유의한 개선을 보였으며 1년 시점 고용량군의 약 30%가 완전 내시경 관해에 도달했음.
미국 EoE 환자가 47만명 이상이며 표준 치료 환자의 약 50%가 증상을 계속 겪는다고 설명하고, 규제기관과 결과를 논의할 계획임.
- 사노피, 장기지속형 RNA 플랫폼 확보 위해 ScionxBio와 기술이전 계약 체결
사노피가 ScionxBio와 장기지속형 xRNA 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결함
계약금, 마일스톤, 로열티 등 구체적인 계약 규모는 비공개임.
ScionxBio의 TERA 플랫폼을 사노피의 mRNA 후보물질에 적용하는 딜임. TERA는 딥러닝과 대규모 스크리닝을 활용해 RNA의 안정성 및 단백질 발현 지속시간을 개선하는 플랫폼 기술임.
딜은 ScionxBio가 초기 후보물질 최적화를 담당하고, 사노피가 이후 임상개발 및 글로벌 상업화 담당하는 형태임
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