- 바이엘 FXIa 억제제 아순덱시안, 美 뇌졸중 예방 승인
FDA가 11월 9일 바이엘(Bayer)의 11a인자(FXIa) 억제제 아순덱시안(asundexian)을 승인했음.
바이엘은 1일 1회 경구약을 선하보(Sunharbo)라는 이름으로, 최근 비심인성 허혈성 뇌졸중이나 고위험 일과성 허혈발작을 겪은 성인의 뇌졸중 위험을 줄이기 위해 항혈소판 요법과 병용하도록 판매할 수 있게 됐음. 10월 말 중국 국가약품감독관리국이 같은 적응증으로 이 계열 첫 승인을 내준 데 이은 것임.
승인 근거인 OCEANIC-STROKE 연구에서 아순덱시안은 허혈성 뇌졸중을 26% 줄였고, 주요 출혈은 1.9%로 위약군 1.7%와 비슷해 출혈 위험을 높이지 않았음. 바이엘 미국 사장 세바스찬 구스(Sebastian Guth)는 전체 뇌졸중의 87%가 허혈성이고 그중 80%가 비심인성이며, 재발률은 20년간 변하지 않았다고 설명했음.
최고의학책임자 크리스토프 쾨넨(Christoph Koenen)은 기존 항혈전제는 출혈 때문에 위험 대비 이익이 맞지 않았고, 선천적으로 11인자 수치가 낮은 사람의 심혈관 사건이 적다는 유전학적 근거가 이 표적을 택한 배경이라고 밝혔음.
경쟁 약물인 BMS·J&J의 밀벡시안(milvexian)은 이차 뇌졸중 예방 3상 결과를 기다리고 있음.
- 펩젠, 근긴장성이영양증 2상 호조에 주가 2배 이상
펩젠(PepGen)의 1형 근긴장성이영양증(DM1) 2상 데이터가 애널리스트 최상 시나리오에 부합하며 주가가 두 배 넘게 올랐음.
데이터는 진행 중인 2상 FREEDOM2-DM1의 10mg/kg 다회 증량 코호트에서 나왔으며, PGN-EDODM1은 질환의 근본 기전을 겨냥한 올리고뉴클레오타이드를 세포에 전달해 정상 스플라이싱을 회복시키는 약물임.
13주차에 4주마다 정맥 투여받은 6명의 평균 스플라이싱 교정률은 46.5%였고, 5명이 20%를 넘었으며 4명은 50%를 넘었음. 위약군 4명의 평균은 6.8%였음.
구겐하임증권(Guggenheim Securities)은 다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics)의 DYNE-101이 1/2상에서 보인 25%와 비교하며 스플라이싱의 새 기준이 될 수 있다고 평가했음. 펩젠 주가는 전날 종가 2.39달러에서 장 초반 163% 오른 6.28달러를 기록했음.
10mg/kg 용량이 5mg/kg보다 더 깊고 일관된 교정을 보여 용량 반응이 확인됐음. 회사는 12.5mg/kg 코호트 등록을 마쳤고 내년 상반기 첫 결과를 낼 계획임. 누적 신독성 징후가 없었고, 손 펴기 시간이 13주차 4.3초, 16주차 3.9초 개선됐으며 악력과 균형·보행 지표도 좋아졌음.
제임스 맥아서(James McArthur) 최고경영자는 시간이 갈수록 기능 지표가 개선될 것으로 기대한다고 밝혔음.
- 앱셀레라, OX40L 항체 1상 성공에도 개발 중단
앱셀레라(AbCellera)가 아토피피부염 등 자가면역질환용 OX40 리간드 표적 항체 ABCL575의 개발을 1상 이후 이어가지 않겠다고 밝혔음.
회사는 월요일 3분기 실적 발표에서 ABCL575 1상이 양호한 내약성과 투약 간격 연장을 뒷받침하는 약동학 특성을 보이며 모든 평가지표를 충족했다고 확인했음.
그럼에도 OX40/OX40L 계열의 외부 상황 변화를 이유로 1상 이후 개발 계획이 없다고 설명했음. 3월 쿄와기린(Kyowa Kirin)은 암젠(Amgen)과 협력하던 항OX40 항체 로카틴리맙(rocatinlimab)의 염증질환 임상을 악성종양 우려로 모두 중단했음.
4개월 뒤 사노피(Sanofi)는 아토피피부염용 항OX40L 항체 암리텔리맙(amlitelimab)이 기존 치료 대비 의미 있는 개선이 아니라며 허가 신청 계획을 철회했음.
반면 인히브릭스 바이오사이언스(Inhibrx Biosciences)는 9월 OX40 작용제 INBRX-106과 키트루다(Keytruda) 병용이 PD-L1 양성 두경부 편평세포암에서 확정 객관적반응률 48.3%를 보였다고 발표했음.
앱셀레라는 폐경기 안면홍조 2상에서 성과를 낸 NK3R 표적 항체 ABCL635를 선두 과제로 두고, 아스텔라스(Astellas)의 베오자(Veozah), 바이엘(Bayer)의 린퀘트(Lynkuet) 대비 비호르몬 계열 최고 약물 가능성을 내세우고 있음.
- 빔, 겸상적혈구 염기편집 치료제 1/2상 성공…연내 신청
빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)가 염기편집 세포치료제 리스토셀(risto-cel, 리스토글로진 오토게템셀)의 1/2상 결과를 공개하며 연말까지 FDA 허가 신청을 준비하고 있음.
리스토셀은 BCL11A 유전자를 겨냥해 정상 모양 적혈구 생성을 유도하는 1회 투여 자가 세포치료제임. 12개월 동안 성인·청소년 31명에서 1차 평가지표인 중증 혈관폐쇄위기를 막았고 2차 지표인 입원도 예방했음.
승인되면 2023년 승인된 버텍스(Vertex)·크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)의 카스게비(Casgevy), 제네틱스 바이오테라퓨틱스(Genetix Biotherapeutics)의 리프제니아(Lyfgenia)에 이어 세 번째 유전자 기반 겸상적혈구 치료제가 됨.
안전성은 세포 이식 과정과 일치했다고 회사는 밝혔음. 윌리엄블레어(William Blair) 애널리스트들은 세포 채집 횟수, 채집부터 주입까지 기간, 생착 시간 단축에 따른 입원 기간 감소가 차별화 요소라고 평가하며 최대 매출을 29억달러로 예상했음.
카스게비의 미국 정가는 220만달러, 리프제니아는 310만달러임. 빔은 체내 편집 방식 치료제도 초기 개발 중이며, 12월 뉴올리언스에서 열리는 미국혈액학회(ASH)에서 세부 결과를 발표할 예정임.
- BIO, 美 바이오 주도권 유지 위한 7대 실행계획 공개
미국 바이오협회(BIO)가 중국의 바이오 5개년 계획 발표 두 달 만에 미국이 바이오 분야 세계 선도국 지위를 지키기 위한 실행계획을 화요일 공개했음.
「바이오어드밴스(BioAdvance)」로 이름 붙인 계획은 의회와 트럼프 행정부가 추진할 7대 우선과제를 담았으며, 신약 개발 가속, 임상시험 인프라 개선, 투자 유치, 생명의학 연구 지원 방안을 포함함.
또한 이를 조율할 백악관 바이오기술국 신설을 요구했음.
BIO에 따르면 중국은 현재 전 세계 임상시험의 4분의 1 이상을 시작하며 초기 임상을 더 빠르고 저렴하게 진행함.
바이오파마다이브(BioPharma Dive) 집계로 서구 제약·바이오와 중국 제약사 간 라이선스 계약은 100건을 넘었고, 중국은 9월 5개년 계획에서 2030년까지 세계 계열 최초 신약의 4분의 1 이상을 개발하겠다는 목표를 제시했음.
재무부가 바이오를 해외투자 규제법(COINS Act) 대상에 넣는 안을 내놓자 존 크롤리(John Crowley) BIO 회장은 10월 규제로는 성공할 수 없다고 비판했으며, RA캐피털(RA Capital Management)도 비슷한 비판을 냈음.
이번 계획은 중국 견제보다 미국 역량 강화에 초점을 맞췄고, 첫 인체 임상 요건 완화, 동물실험 대체법 우선 도입, 임상 착수 절차 일원화 등을 담았음. 투자자들은 실현 가능하고 반가운 계획이라고 평가했음.
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