26.09.17. 글로벌 바이오텍 동향
- 노바티스, ALS 2상 실패로 TREM2 프로그램 중단
노바티스(Novartis)는 조기 근위축성측색경화증(ALS) 환자 251명을 대상으로 한 2상 아스트랄스(Astrals) 시험에서 TREM2 안정화·활성화제 VHB937(라이폰바르트, lifonebart)이 위약 대비 1·2차 평가변수를 모두 놓친 뒤 ALS 개발을 중단했다.
대변인은 비영리단체 MND Association 발표를 확인했다. TREM2는 미세아교세포를 통해 운동뉴런을 보호할 것이라는 가설로 ALS·알츠하이머병에서 주목받았으나, 알렉토(Alector)·애브비(AbbVie) 협력 자산과 비질(Vigil Neuroscience) 항체도 임상에서 실패했다.
알츠하이머 2상(NCT07094516)은 등록을 이어가며, 거겐하임은 표적 검증이 ALS보다 알츠하이머에서 더 강하다고 평가했다.
이번 결과는 자가면역 CAR-T 일시 중단, Lp(a) 강하제·근위축 치료제 후기 실패에 이은 연구개발 연속 타격이다.
/루게릭병(ALS)에서는 TREM2 타깃 약물은 힘든 것 같네요. 국내서 한다는 곳 있음 크게 비전 없어보임. 알츠하이머병에서도 TREM2 관련해서 작동하는 기전이 있기는 한데 현재까지 성공한 바가 없기는 함. 그래도 잘 되기를..
- 노바티스, 시로낙스 BBB 플랫폼 옵션 행사에 1.25억달러
노바티스는 시로낙스(Sironax)의 혈뇌장벽(BBB) 통과 플랫폼에 대한 옵션을 행사하고 거래 종결 시 1억2500만 달러를 지급한다.
지난해 평가 기간을 둔 옵션 계약에서 선불·근기 지급 한도는 최대 1억7,500만 달러로 안내됐다.
항체 등 대형 분자를 중추신경계 표적에 보내기 어렵다는 한계를 보완하려는 조치다. 신경과학 총괄 밥 발로는 단일 해법이 없다고 보고 도구 상자를 넓히고 있다고 밝혔다.
시로낙스는 일부 자산에 플랫폼 사용권을 유지하며, 임상 단계 후보 3개는 저분자다.
노바티스 신경과학 파이프라인은 적응증 확대 중인 승인 약을 포함해 14개 자산이다.
/BBB 셔틀 옵션 딜이고..에이비엘바이오 관심받을 법한데 최근 이슈가 안좋아서 반응할지 모르겠음. 여전히 BBB셔틀에 대한 글로벌 관심이 높다 정도로.
- 노보, 앤트로픽 클로드로 연구개발 가속 협력
노보 노디스크(Novo Nordisk)는 앤트로픽(Anthropic)과 신약 발견·개발을 가속하기 위한 협력을 발표했다. 금액은 비공개다.
노보의 최고경영자 마이크 두스트다르는 연구개발 조직을 강화한다고 했다.
첫 과제는 영향이 클 것으로 보는 연구개발 업무에 클로드 사이언스(Claude Science)를 시험하는 것이다. 최전선 모델로 소프트웨어 개발을 보강해 전사 인공지능 활용을 넓힌다.
4월 오픈AI 협력에 이은 조치이며 BMS는 앤트로픽, 머크·다케다·릴리는 구글클라우드·아이앰빅·인실리코와 대규모 인공지능 계약을 맺은 바 있다.
노보는 데이터 거버넌스와 인간 감독을 설계에 넣었다고 밝혔다.
- 스카이호크, 헌팅턴병 RNA 스플라이싱 약 15개월 데이터
스카이호크 테라퓨틱스(Skyhawk Therapeutics)는 헌팅턴병 대상 하루 한 번 RNA 스플라이싱 경구제 SKY-0515의 소규모 1/2상에서 15개월 최종 결과를 냈다.
기능·인지·운동 복합척도에서 투약군은 평균 0.94점 개선, 자연사 자료의 미치료군은 0.65점 악화로 차이 1.59점이었다. 일부 신경학자는 1.2점 변화를 임상적으로 의미 있다고 본다.
고용량에서 돌연변이 헌팅틴 단백은 60% 넘게 줄었고 중대한 이상반응은 없었다.
PMS1 전령RNA는 고용량에서 25% 감소했다. 9개월부터 군 간 차이가 통계적으로 유의했다.
후기 팔콘 프로그램 중 호주·뉴질랜드 2·3기 환자 144명 시험은 등록을 마쳤고, 전 세계 약 600명 시험은 등록 중이다.
/헌팅턴도 대표적인 퇴행성뇌질환 중 하나인데, 치료제가 없는 상황에서 유의미한 성과 아닐까 싶네요. 초기임상이라 더 지켜는 봐야함.
- 베라 트루타크나, IgAN 3상 eGFR로 신장기능 안정화
베라 테라퓨틱스(Vera Therapeutics)는 원발성 IgA신병증(IgAN) 성인 대상 오리진 3(Origin 3) 최종 유효성 분석에서 트루타크나(Trutakna, 아타시셉트)가 2년간 연간 eGFR 감소를 0.6 mL/min/1.73m²로 맞춰 KDIGO 2025가 제시한 생리적 감소 범위(연 1 이내)에 들었다.
가속승인(단백뇨)을 정식 승인으로 전환할 근거가 된다.
오츠카(Otsuka) 보이잭트(Voyxact)의 비전너리 3상은 2년 연간 eGFR이 +0.3으로 절대치는 앞섰으나, 위약 대비 치료효과는 트루타크나 5, 보이잭트 4.5로 교차비교상 베라가 수치상 컸다.
제퍼리스는 복합 신장병 진행 위험을 76% 낮추고 투석 30일 초과·이식·사망이 투약군 0명 대 위약 8명이었다는 점을 차별점으로 꼽았다.
7월 초 가속승인 후 10주간 치료 시작서식이 350건을 넘었다. 버텍스(Vertex) 포베타시셉트 FDA 심의는 2026년 11월 30일이다.
- 슬링, 시리즈C 1.23억달러 유치..경구용 TED 3상 진행
슬링 테라퓨틱스(Sling Therapeutics)는 경구 IGF-1R 저해제 린시티닙(linsitinib)의 확증 3상 오빗(Orbit)을 진행하며 시리즈 C 1억2,300만 달러를 조달했다.
2022년 아스텔라스에서 도입한 뒤 누적 조달은 약 2억 달러다.
암젠 테페자(Tepezza)와 비리디안 룸보아(Lumvoa)는 주사·정맥 항체인데 린시티닙은 하루 두 번 경구제다.
이전 후기 시험에서 24주 반응률 52%, 약물 관련 청력저하·이명은 보고되지 않았다.
최고경영자 라이언 제이단은 암 적응에서 실패한 경구 IGF-1R과 달리 갑상선안병증에서는 표적이 더 검증됐고 항체보다 정밀하다고 주장했다. 3상 주요 결과 시점은 밝히지 않았다.
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